疾病从来没有停止过向人类进攻，而人类也从未停止脚步一直向前。大大小小疾病数不清，不怕生病，就怕生病了再无希望，对待医学研究，科学家们一在直努力，致力于给患者们一个希望。
一、干细胞移植治疗原发免疫缺陷罕见病
12岁的患者浩浩完成干细胞移植回到普通病房。 芊烨 摄
PIK3CD基因缺陷是一种年才被发现的原发免疫缺陷的罕见病，主要治疗方式为靶向药物治疗，但是靶向药物治疗并非对每个患者都有效。
国家儿童医学中心、医院研究探索出一种新方式治疗对靶向药物治疗无效的患者——干细胞移植治疗。21日，成功为一名为浩浩的12岁患者完成干细胞移植，用干细胞移植治疗PIK3CD基因缺陷患儿此前中国未有报道。
医院临床免疫科王晓川教授表示，这种患罕见病全世界有报道的不过例，医院迄今已诊断25例。
医院血液科副主任钱晓文教授表示，干细胞移植是用健康人的干细胞替代患者的，使罕见病患者存在先天缺陷的血细胞和免疫细胞变成健康供者的细胞，这样，先天缺陷的血液病和免疫系统疾病可以被根治，患者获得痊愈。
浩浩在中华骨髓库上海分库成功配型了一位37岁的好心上海男士。9月底，浩浩接受干细胞回输，近4周的时间里，新的细胞在他的身体里一点一点成长。钱晓文教授表示，目前浩浩没有出现移植后的排异反应，也没有其他移植相关的并发症，血常规也逐渐恢复了，再经过1个多月的观察，孩子就可以出院了。王晓川教授说，血细胞恢复后，免疫功能开始慢慢恢复，但一般要1年多才能恢复到正常人水平。（来源：中国新闻网）
虽有一年的恢复期，但未来可期是多么令人向往的一件事情，从此远离这种疾病，以后将会有更多跟浩浩一样的患者们拥有健康美好的幸福生活。
二、天津大学科学家首创新型无毒超低温细胞保存技术
新型无毒超低温细胞保存技术原理示意图。（天津大学提供） 钟欣 摄
21日，天津大学化工学院张雷、杨静团队成功研发新型细胞超低温保存术，首次实现低成本无毒副作用超低温保存人类软骨细胞，有望成为细胞治疗领域的重大突破，为血液病、癌症患者等人群带来福音。该成果现已发表于美国化学会权威期刊《生物大分子》。
细胞治疗是指将细胞在体外培养后移植到患者体内，以修复或替换人体受损的组织或细胞，从而达到治愈目的。将细胞超低温冷冻保存用于未来“唤醒”与治疗，被称人类医学发展史上最具想象力的“后悔药”。其原理为：在-80℃或-℃下使细胞新陈代谢完全停止而处于“假死”或“休眠”的状态，从而实现长期保存细胞的活性和功能。
目前相关技术存在严重“瓶颈”：降温过程中形成生长的冰晶会给细胞造成致命的冷冻损伤。为使细胞在低温冷冻时不受伤害，目前最主流的方法是添加有机保护溶剂——二甲基亚砜(DMSO)。这类保护剂本身具有毒性，细胞冷冻复苏后必须经过复杂的“洗毒”程序才能培养扩增或注入病人体内。可即使“洗毒”后复苏的细胞仍会引发病人诸多副作用，如恶心呕吐、支气管痉挛、肾功能衰竭和心脏骤停等。此外，我国临床应用一直依赖国外进口的此类冻存保护液产品，价格十分昂贵。
天津大学青年教师杨静在研究中创造性地选取天然两性离子甜菜碱作为细胞内冻存保护剂，成功实现了人体软骨细胞的超低温保存，细胞复苏成活率可达90%以上，从而创造了新型超低温细胞保存技术。根据实验结果显示，这种新技术对软骨细胞活性与功能都无明显损伤，可高效冷冻保存软骨细胞，并有望实现细胞复苏后直接用于临床治疗，无需保护剂洗脱的复杂程序。（来源：中国新闻网）
目前，该项成果已经成功获批国家专利并申请国际PCT专利。又有一项难题被攻克，又有多少患者将因此受益？医学新技术的研发，疾病注定无路可逃。
文由青医界编辑整理发布，文中已标注信息来源，仅供信息交流，不用于任何商业用途，如有侵权，联系我们立即删除。